核酸医薬とは？「半年効く注射」が変える医療の未来とメリット・デメリットをわかりやすく解説
１．はじめに 「病院でもらう薬」と聞いて、みなさんはどんなものを想像しますか？ おそらく、風邪薬のような「白い錠剤」や、カプセル、あるいは点滴などを思い浮かべる方が多いのではないでしょうか。 実は今、医療の世界では、これ […]
核酸医薬
核酸医薬とは、私たちの体の設計図である遺伝子（DNAやRNA）に働きかけ、病気の原因となる「悪いタンパク質」が作られるのを根本から防ぐように設計された新しいタイプの医薬品です。従来の薬との違い従来の薬（低分子医薬や抗体医薬）の多くは、病気の原因となるタンパク質が作られた後で、その働きを抑えるアプローチを取っていました。これに対し、核酸医薬は、タンパク質の「設計図のコピー」にあたるメッセンジャーRNA（mRNA）などをターゲットとします。これにより、問題のあるタンパク質が体内でそもそも合成されないよう、病気の発生源を根元から断つ治療が可能です。主要な種類と技術核酸医薬には、主に以下の種類があります。アンチセンス核酸（Antisense Oligonucleotides, ASO）: mRNAに結合してタンパク質合成を阻害する。siRNA（small interfering RNA）: mRNAを分解してタンパク質合成を阻害する。特に、薬を肝臓などの特定の臓器へ効率よく届けるための**DDS（ドラッグデリバリーシステム）技術（例：GalNAc結合体、LNPなど）の進化により、実用化が急速に進んでいます。