１．はじめに
「病院でもらう薬」と聞いて、みなさんはどんなものを想像しますか？ おそらく、風邪薬のような「白い錠剤」や、カプセル、あるいは点滴などを思い浮かべる方が多いのではないでしょうか。
実は今、医療の世界では、これまでの常識を根本から覆す「第3の医薬品」と呼ばれる新しい薬が急速に普及し始めています。それが「核酸医薬（かくさんいやく）」です。
これまで治療法がなかった難病を治したり、毎日飲まなければならなかった薬を「半年に1回の注射」で済ませたり。まるでSF映画のような医療が、現実のものとなりつつあります。
この記事では、専門用語をできるだけ使わず、核酸医薬がなぜ「革命的」なのか、その仕組みと最新の承認薬について、わかりやすく解説していきます。
２．核酸医薬（かくさんいやく）とは？ 従来の薬との決定的な「違い」
まず、核酸医薬がこれまでの薬とどう違うのか、その「立ち位置」を整理しましょう。 医薬品の歴史は、大きく分けて3つの世代に分類できます。
2.1. 第1世代：低分子医薬品（飲み薬など）
私たちが普段、ドラッグストアや病院で手にする錠剤や粉薬のほとんどがこれです。 化学合成で作られた非常に小さな分子で、体の細胞の中まで入り込みやすいのが特徴です。しかし、小さすぎるがゆえに、病気と関係のない場所にも作用してしまい、「副作用」が出やすいという弱点がありました。
2.2. 第2世代：抗体医薬品（点滴など）
1990年代から普及し始めた、バイオテクノロジーを使った薬です。 「抗体」という、特定の相手だけを狙い撃ちするタンパク質を利用します。がん治療やリウマチ治療で劇的な効果を上げましたが、分子が大きすぎて細胞の中に入れないため、狙える病気のターゲットが限られていました。
2.3. 第3世代：核酸医薬（次世代の注射薬など）
そして登場したのが、今回の主役「核酸医薬」です。 これは、私たちの体の設計図である「遺伝子（DNAやRNA）」に直接働きかける薬です。最大の特徴は、「細胞の中に入り込み、病気の根本原因である『悪いタンパク質』が作られるのを防ぐ」こと。
例えるなら、第1・第2世代の薬が「あふれ出した水を拭き取る雑巾」だとすれば、核酸医薬は「水道の蛇口そのものを閉める」ようなものです。 病気の原因を「大元」から断つため、これまで治せなかった病気に対して高い効果が期待されています。
３．仕組みを解説！ メッセンジャーRNA（mRNA）を狙い撃ちする技術
「遺伝子に働きかける」と聞くと、少し怖いイメージを持つかもしれません。「私の遺伝子が書き換えられてしまうの？」と不安になる方もいるでしょう。 しかし、安心してください。現在承認されている多くの核酸医薬は、人間の設計図（DNA）そのものを書き換えるわけではありません。
ここで少し、生物の授業を思い出してみましょう。私たちの体の中では、次のような流れでタンパク質が作られています。
- DNA（設計図原本）：細胞の核の中に大切に保管されている。
- mRNA（コピー）：DNAの情報が必要な分だけコピーされ、「メッセンジャーRNA」として核の外へ出る。
- タンパク質（製品）：mRNAの情報を元に、体を作るタンパク質が合成される。
多くの核酸医薬がターゲットにするのは、2番目の「mRNA（コピー）」です。 「原本」であるDNAには触れず、一時的な「コピー」であるmRNAだけを壊したり、読み取れないようにしたりします。
3.1.「アンチセンス」と「siRNA」の違い
核酸医薬には主に2つのタイプがあります。
- アンチセンス医薬 mRNA（コピー用紙）にピタッと張り付く「テープ」のような薬です。テープが貼られたmRNAは読み取れなくなるため、悪いタンパク質が作られなくなります。
- 代表例：スピンラザ（脊髄性筋萎縮症）など
- siRNA（エスアイアールエヌエー）医薬 こちらはmRNAをチョキンと切断する「ハサミ」のような役割を持ちます。悪いタンパク質の設計図そのものを分解してしまうのです。
- 代表例：オンパットロ（トランスサイレチン型アミロイドーシス）など
どちらも、「病気の原因となるタンパク質を作らせない」という点では共通しています。この精密なメカニズムが、高い治療効果の秘密なのです。
４．痛い注射から「皮下注射」へ！ 劇的に進化したDDS（送達技術）
核酸医薬は素晴らしい理論を持っていますが、実用化までには長い苦難の歴史がありました。 最大の課題は、「どうやって患部まで薬を届けるか」でした。
「核酸」という物質は、そのまま体に入れるとすぐに分解されてしまいます。初期の核酸医薬は、分解を防ぐために、かなり強引な方法で投与されていました。
4.1. 過去：眼球や脊髄への直接注射
1998年に承認された世界初の核酸医薬や、2004年の加齢黄斑変性治療薬「マクジェン」は、なんと眼球に直接注射をする必要がありました。 また、脊髄性筋萎縮症の薬「スピンラザ」は、背中に針を刺して脊髄の周りに薬を注入します。 これらは効果が高い反面、患者さんにとっては「痛い」「怖い」「通院が大変」という大きな負担がありました。
4.2. 現在：自宅で打てる「皮下注射」の登場
この状況を一変させたのが、「GalNAc（ガルナック）」という画期的な技術です。 これは、薬に「肝臓行き」という宛名ラベル（特殊な糖鎖）を貼り付ける技術です。これを貼り付けることで、薬は迷うことなく肝臓の細胞に取り込まれるようになりました。
この技術のおかげで、最新の核酸医薬（レクビオやアムヴトラなど）は、お腹や太ももへの「皮下注射」で済むようになりました。 インスリン注射のように、患者さんが自宅で自分で打つことも可能なレベルまで、手軽さが向上したのです。
「眼球への注射」から「自宅での皮下注射」へ。 この劇的な進化こそが、核酸医薬がいま注目されている最大の理由の一つです。
５．希少疾患（レアディジーズ）の希望の光となった承認薬たち
核酸医薬が最も活躍しているのが、患者数が少ない「希少疾患」の分野です。 患者数が少ない病気は、従来の薬開発では採算が合わず、なかなか新薬が作られませんでした。しかし、核酸医薬は「遺伝子配列」さえ分かれば設計できるため、こうした病気に対しても薬を作りやすいのです。
ここで、代表的な承認済みの核酸医薬をいくつかご紹介します。
5.1. デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬
筋肉が徐々に衰えていく難病です。日本新薬が開発した「ビルテプソ（一般名：ビルトラルセン）」などが有名です。 遺伝子の設計図の一部にミスがあるため、その部分をあえて「読み飛ばす（エクソン・スキップ）」ことで、機能する筋肉のタンパク質を作らせるという、非常に高度な技術が使われています。
5.2. トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー
肝臓で作られる特定のタンパク質が異常になり、神経や心臓を壊す病気です。「オンパットロ（一般名：パチシラン）」や、その後継薬である「アムビutra（一般名：ブトリシラン）」が登場しました。 これらは、原因タンパク質の設計図（mRNA）を破壊し、病気の進行を劇的に抑えることに成功しています。
5.3. 脊髄性筋萎縮症（SMA）
乳児期に発症し、命に関わることもある筋力低下の病気です。「スピンラザ（一般名：ヌシネルセン）」が登場したことで、治療の選択肢が大きく広がりました。
このように、これまで「治らない」と言われていた病気に対し、核酸医薬は着実に成果を上げ続けています。
６．半年に1回でOK？ 生活習慣病治療薬「レクビオ」の衝撃
核酸医薬はいま、希少疾患だけでなく、私たちの身近な病気へもその対象を広げています。 その象徴が、高コレステロール血症治療薬「レクビオ（一般名：インクリシラン）」です。
6.1.「飲む」から「書換え」へ
これまで、悪玉コレステロールを下げるためには、「スタチン」などの飲み薬を毎日飲み続ける必要がありました。飲み忘れも起きますし、毎日薬を飲むこと自体がストレスになる方もいます。
しかし、レクビオは違います。 この薬は、コレステロールを分解する邪魔をする「PCSK9」というタンパク質の設計図を壊します。その効果は非常に長く続き、なんと「半年に1回の注射」だけで、悪玉コレステロールを強力に下げ続けることができるのです。
「毎日薬を飲む」生活から、「半年に一度、通院ついでに注射する」生活へ。 これは、忙しい現代人にとって、治療スタイルを根本から変えるゲームチェンジャーと言えるでしょう。
７．核酸医薬の課題と未来：コストと適応拡大の壁
ここまで核酸医薬のメリットを中心にお伝えしましたが、もちろん課題もあります。
7.1. 治療費（薬価）の問題
核酸医薬は、開発に高度な技術が必要なため、薬の値段（薬価）が非常に高額になる傾向があります。 例えば、希少疾患の薬では、年間数千万円の薬剤費がかかることも珍しくありません（日本では高額療養費制度があるため、患者さんの自己負担には上限がありますが、国の医療保険財政への影響は議論されています）。
7.2. 肝臓以外への「配達」
現在の技術（GalNAcなど）は、主に「肝臓」に薬を届けるのが得意です。 しかし、脳や筋肉、心臓など、肝臓以外の臓器に効率よく核酸医薬を届ける技術は、まだ発展途上です。 今後は、アルツハイマー型認知症（脳）や、心不全（心臓）など、より多くの病気をターゲットにするための「新しい運び屋」の開発が、世界中で急ピッチで進められています。
８．まとめ：医療は「対症療法」から「原因治療」へ
最後に、今回の記事のポイントを振り返りましょう。
- 根本治療：核酸医薬は、タンパク質の設計図（mRNA）に作用し、病気の元を断つ「第3の医薬品」。
- 負担軽減：技術の進化により、眼球注射から「皮下注射」へと進化し、患者さんの負担が激減。
- 希少疾患の希望：筋ジストロフィーやアミロイドーシスなど、難病治療で大きな成果を上げている。
- 生活習慣病へ：半年に1回の注射で済む高コレステロール薬が登場し、身近な病気にも応用され始めた。
核酸医薬の登場は、単に「新しい薬が出た」ということ以上の意味を持ちます。 それは、症状が出てから抑える「対症療法」から、遺伝子情報をコントロールして病気を防ぐ「原因治療」へのパラダイムシフトです。
今後数年で、さらに多くの核酸医薬が承認されるでしょう。もしかすると、あなたが将来かかるかもしれない病気を、たった1本の注射が救ってくれる日が来るかもしれません。 「薬事承認済み核酸医薬」のリストは、まさに人類の知恵と希望のリストといえると思います。
出典（国立医薬品食品衛生研究所遺伝子医薬部ホームページ）
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