2025年 AI創薬の最前線：薬学研究者と教育者が知るべき技術・課題・未来

１．はじめに：AI創薬時代の幕開け ―「ハイプ」を超えて臨床実装へ

「AIが創薬を変える」という言葉がメディアを賑わせてから数年が経ちました。かつては未来の技術として語られたAI創薬は、もはや単なる概念実証（Proof of Concept）の段階を越え、具体的な医薬品候補として患者さんのもとに届く一歩手前、すなわち臨床試験の段階にまで到達しています。新薬開発の成功確率は10%にも満たず、開発には10年以上の歳月と莫大な費用がかかるという長年の課題に対し、AIは光明をもたらす存在として期待されています。しかしその一方で、過度な期待（ハイプ）が先行した時期を経て、現在はその可能性と同時に、乗り越えるべき多くの現実的な課題も浮き彫りになっています。本記事では、医療研究者および薬学教育に携わる皆様に向けて、2025年現在のAI創薬の最前線を、国内外の動向、それを支えるコア技術、そして現場が直面する課題から未来の展望まで、専門家の視点からステップ・バイ・ステップで詳しく解説します。

２．AI創薬とは何か？医療・薬学専門家のための基礎知識

AI創薬と一言で言っても、その中核をなす技術は様々です。ここでは、特に重要な3つの概念を、皆様の研究や教育活動に関連付けながら平易に解説します。これらの技術は独立しているのではなく、相互に連携しながら創薬プロセス全体を革新しようとしています。

機械学習（Machine Learning）： これは、膨大なデータからパターンや法則性を見つけ出す技術です。皆様が日々扱われている実験データや臨床データから、特定のバイオマーカーと疾患の進行との相関関係を見出す作業を、AIが人間では不可能な規模と速度で実行するイメージです。例えば、数万の化合物データと、それらが特定の受容体に結合したかどうかの実験結果（活性データ）を学習させることで、「この新しい構造の化合物は、おそらく高い確率で結合するだろう」と予測するモデルを構築できます。これは、AI創薬の最も基本的な要素技術です。
ディープラーニング（Deep Learning）： 機械学習の一分野で、人間の脳の神経回路網（ニューラルネットワーク）を模した多層的な構造を持つアルゴリズムです。これにより、単純な相関関係だけでなく、より複雑で非線形な特徴を捉えることができます。例えば、患者さんのゲノム情報、タンパク質発現量、電子カルテのテキスト情報といった多種多様なデータ（マルチモーダルデータ）を統合的に解析し、特定の疾患のサブタイプを分類したり、治療薬への反応性を予測したりといった、より高度な判断を可能にします。
生成AI（Generative AI）： 近年、ChatGPTなどで一躍有名になった技術ですが、創薬におけるインパクトはさらに大きいかもしれません。従来のAIが既存のデータを「分析・予測」するのに対し、生成AIは新しいデータを「創造」します。創薬の文脈では、これは「ターゲットとなるタンパク質のポケット構造にぴったりはまり、かつ良好な体内動態（ADMET）を示す、これまで世界に存在しなかった全く新しい化合物の構造式を設計する」ことを意味します。これにより、研究者の試行錯誤のプロセスを大幅に加速させることが期待されています。

３．研究開発パイプラインの変革：AIが担う各ステージの役割

AI技術は、創薬研究開発の特定の工程だけを代替するのではなく、パイプライン全体をシームレスに連携させ、効率化することを目指しています。各ステージでAIがどのように活用されているか、具体的な事例を交えて見ていきましょう。

標的探索（Target Identification）： 創薬の出発点である、疾患の原因となるタンパク質や遺伝子（標的）を見つけ出すプロセスです。AIは、膨大な医学論文、特許情報、遺伝子発現データ、臨床データなどを横断的に解析し、これまで知られていなかった疾患と遺伝子の関連性や、新たな作用機序の仮説を提示します。例えば、FRONTEO社は独自の自然言語処理AIを用いて、中外製薬と共に新規創薬標的の探索に取り組んでいます。これにより、研究者が人力では到底不可能な範囲の情報を基に、より確度の高い標的仮説を得ることができます。
ヒット化合物探索とリード最適化（Hit Discovery & Lead Optimization）： 標的が決まった後、それに作用する化合物を設計し、医薬品としての特性を最適化していく、創薬化学の中心的な工程です。ここで生成AIが真価を発揮します。アステラス製薬は、AIを用いて約6万パターンの化合物を予測・順位付けし、研究者が絞り込むことで、シェーグレン症候群治療薬候補の探索工程を約7ヶ月に短縮しました。AIが設計した分子が実際に臨床試験に進む事例は、もはや珍しくありません。
非臨床試験（Preclinical Studies）： 候補化合物の有効性や安全性を、動物実験などで確認する段階です。AIは、化合物の構造から吸収・分布・代謝・排泄・毒性（ADMET）といった体内動態や毒性を高い精度で予測するモデルを構築します。これにより、開発の早い段階で問題のある化合物を除外し、成功確率を高めることができます。また、動物実験の数を減らすことにも繋がり、倫理的な観点（3Rの原則：Replacement, Reduction, Refinement）からも重要視されています。
臨床試験（Clinical Trials）： 候補薬をヒトに投与し、安全性と有効性を検証する最終段階です。AIは、電子カルテなどのリアルワールドデータ（RWD）を解析し、治験に適した患者さんを効率的に見つけ出したり（患者リクルートメント）、最適な試験デザインを提案したりします。さらに、中外製薬とソフトバンクが進めるプロジェクトのように、治験実施計画書や総括報告書といった膨大な文書作成業務を大規模言語モデル（LLM）で自動化・支援し、臨床開発の期間とコストを構造的に圧縮する試みも始まっています。

研究開発ステージ	主要な課題	活用されるAI技術	具体的な応用例
標的探索	新規作用機序の発見、標的の妥当性評価	自然言語処理(NLP)、グラフニューラルネットワーク(GNN)	FRONTEO社の文献解析AI 、Insilico Medicine社のPandaOmics
ヒット/リード最適化	薬効、安全性、物性の多目的最適化	生成AI、幾何学的深層学習(Geometric DL)	Exscientia社設計のDSP-1181 、Google DeepMind社のAlphaFold3
非臨床試験	ADMET/毒性の早期予測、動物実験の削減	予測機械学習/深層学習モデル	各社が開発するin silico ADMET予測プラットフォーム
臨床試験	患者リクルートの遅延、膨大な文書業務	大規模言語モデル(LLM)、RWD解析	中外製薬とソフトバンクの臨床開発特化LLM

４．革命を駆動するコア技術

AI創薬の進展を支える背景には、いくつかの画期的な技術的ブレークスルーが存在します。ここでは、特に今後の創薬研究のあり方を大きく変える可能性を秘めた3つの技術を掘り下げます。

4.1. 連合学習：データ共有のジレンマを解決する協調的AI

AIモデルの性能は学習データの量と質に依存しますが、創薬において最も価値のある化合物データは、企業の競争力の源泉であり、社外秘の塊です。この「データを出さずに、共同で高性能なAIを作りたい」というジレンマを解決するのが「連合学習（Federated Learning）」です。この技術では、各企業が自社のサーバー内にデータを保持したまま、AIモデルの学習に必要な計算結果（パラメータ）のみを中央のサーバーで集約し、モデルを賢くしていきます。生データが移動しないため、機密性を保ったまま、あたかも巨大な統合データで学習したかのような高性能モデルを構築できるのです。この分野で世界をリードしているのが、日本のAMED主導のプロジェクト「DAIIA」から生まれたElix社とLINCのプラットフォームです。製薬16社のデータを連合学習させ、ADMET予測や標的予測を行うAIモデル群を世界で初めて事業化しました。これは、日本が誇る協調的イノベーションの象徴的な成果と言えるでしょう。

4.2. 構造ベース生成AI：AlphaFold3が拓く新時代

医薬品の多くは、標的となるタンパク質の特定の部位（ポケット）に結合することで作用を発揮します。そのため、この3D構造にぴったり合う化合物を設計できれば、創薬の成功確率は飛躍的に高まります。Google DeepMind社が開発した「AlphaFold」は、タンパク質の立体構造予測に革命をもたらしましたが、2024年に発表された最新版「AlphaFold3」は、さらにその先へと進みました。AlphaFold3は、タンパク質だけでなく、DNAやRNA、そして医薬品候補となる低分子（リガンド）との相互作用までを極めて高い精度で予測できます。これにより、従来は専門家の経験と勘、そして膨大な計算時間を要したドッキングシミュレーションに代わり、AIが迅速かつ正確に「どの化合物が、どのようにターゲットに結合するか」を提示できるようになります。これは、これまで創薬が困難だった標的に対する新たなアプローチを可能にする、まさにゲームチェンジャーと言える技術です。

4.3. 基盤モデル：生物学・化学のための「汎用AI」

ChatGPTに代表される「基盤モデル（Foundation Models）」は、特定のタスク専用に作られるのではなく、非常に広範で大量のデータを学習することで、様々なタスクに応用できる汎用的な能力を獲得したAIモデルです。この概念が、今、生命科学の分野にも応用され始めています。ゲノム配列、タンパク質構造、遺伝子発現プロファイル、化学構造式といった、生命を構成する多様なモダリティのデータを統合的に学習した「生命科学のための基盤モデル」が構築されつつあります。これにより、例えば「この遺伝子変異を持つ患者群には、どのような特徴を持つ化合物を設計すれば効果が期待できるか？」といった複雑な問いに対し、AIが多角的な情報から仮説を生成する未来が期待されています。これは、個別の予測モデルを多数構築する時代から、一つの巨大な「生物学的思考エンジン」を活用する時代への移行を示唆しています。

５．世界のフロンティア：海外先行企業の戦略から学ぶ

日本のAI創薬エコシステムが協調と連携を特徴とする一方で、世界では多様なビジネスモデルが試みられ、市場の厳しい洗礼を受けています。グローバルな視点を持つことは、日本の立ち位置を客観的に理解する上で不可欠です。

5.1. ビジネスモデルの分岐：プラットフォームか、パイプラインか

世界のAI創薬企業は、大きく2つのビジネスモデルに大別されます。一つは、自社のAI技術を「プラットフォーム」として製薬企業に提供し、ライセンス料や共同研究の成功報酬で収益を上げるモデルです。物理ベースの計算化学プラットフォームで業界をリードするSchrödinger社がその代表格で、大手製薬企業との大規模なソフトウェア契約や共同研究を通じて安定した事業基盤を築いています。もう一つは、自社のAIプラットフォームを駆使して、自前で医薬品候補の「パイプライン」を創出し、臨床開発を進めて最終的に製品化を目指す「TechBio」モデルです。Insilico Medicine社やRecursion社がこのモデルを追求しており、成功すれば莫大なリターンが期待できる一方で、創薬のすべてのリスクを自社で負うハイリスク・ハイリターンな戦略です。

5.2. 「幻滅期」の教訓：AI創薬の厳しい現実

AI創薬への期待が最高潮に達した後、市場は現実的な評価の段階へと移行しました。この過程で、多くの企業が戦略の見直しを迫られています。その象徴が、2024年に同業のExscientia社を買収したRecursion社が、翌2025年に大規模なパイプラインの絞り込みとそれに伴う人員削減を発表したことです。これは、AIプラットフォームを持つことと、それを商業的に成功する医薬品パイプラインに繋げることの間には、依然として大きな隔たりがあることを示しています。また、BenevolentAI社は、技術プラットフォーム企業から自社創薬企業への転換を図りましたが、膨大な研究開発費が経営を圧迫し、市場の評価を得られず、再び技術提供を中心としたビジネスモデルへと回帰する決断を下しました。これらの事例は、AIが魔法の杖ではなく、創薬の長く険しい道のりを効率化するための一つの強力なツールであるという、冷静な視点を与えてくれます。

企業名	主要ビジネスモデル	技術的焦点	特徴的な戦略・動向
Schrödinger (米)	プラットフォーム/SaaS	物理ベースシミュレーション、幾何学的深層学習	大手製薬企業（例: Novartis）との大規模なソフトウェア・共同研究契約
Insilico Medicine (中)	End-to-End パイプライン	生成AI（標的探索から分子設計まで一気通貫）	AIが発見・設計した特発性肺線維症治療薬が第II相臨床試験で良好な結果
Recursion (米)	End-to-End パイプライン (ハイブリッド)	フェノミクス（細胞画像解析）、機械学習	2025年に大規模なパイプライン再編を実施し、重点領域に資源を集中
Elix (日)	プラットフォーム/SaaS	連合学習、生成AI	世界初の製薬企業16社による連合学習プラットフォームを事業化

６．実装への道筋を阻む、乗り越えるべき重要課題

AI創薬の輝かしい可能性の裏には、研究者や開発者が日々直面している根深い課題が存在します。これらの課題を理解することは、現実的な研究計画や教育プログラムを設計する上で極めて重要です。

6.1. データ品質：「Garbage In, Garbage Out」問題

AIモデルの性能は、学習に用いるデータの質と量によって決まります。これは「Garbage In, Garbage Out（ゴミを入れれば、ゴミしか出てこない）」というコンピュータ科学の基本原則に他なりません。創薬研究のデータは、①施設ごとに実験条件やデータ形式が異なり標準化が難しい、②成功した実験データは豊富だが、失敗した実験（ネガティブデータ）はほとんど公開されないため、モデルにバイアスが生じやすい、③そもそも高品質なデータが特定の疾患領域やターゲットファミリーに偏っている、といった深刻な課題を抱えています。連合学習のような技術はデータの機密性問題を解決しますが、元となるデータの質が低ければ、高性能なモデルは生まれません。データの標準化とキュレーションは、AI創薬における最も地道で、しかし最も重要な作業です。

6.2. 規制の壁：PMDA, FDA, EMAの動向とGMLP

AI、特にディープラーニングモデルは、なぜその結論に至ったのかを人間が完全に理解することが難しい「ブラックボックス」的な性質を持つことがあります。このようなモデルを、医薬品の承認審査という厳格な科学的評価の場でどのように扱えばよいのか。これは、日米欧の規制当局が直面している大きな課題です。PMDA、FDA（米国食品医薬品局）、EMA（欧州医薬品庁）は、AIモデルの信頼性を担保するためのガイドライン策定を進めています。その中心的な考え方が「GMLP（Good Machine Learning Practice）」です。これは、AIモデルの開発、検証、そして市販後の性能維持・管理まで、ライフサイクル全体を通じて信頼性を確保するための実践的な指針であり、今後の医薬品開発における新たな標準となる可能性があります。

6.3. 組織と文化の壁：「ウェット」と「ドライ」の融合

AI創薬の成功は、最先端のアルゴリズムだけでなく、それを使いこなす組織の在り方にかかっています。しかし、多くの製薬企業や研究機関では、実験を通じて仮説を検証する生物学者や化学者（ウェットラボ）と、コンピュータ上でデータを解析するデータサイエンティスト（ドライラボ）との間に、文化や言語、思考プロセスの断絶が存在します。ウェットの研究者はAIを単なるツールと見なし、ドライの研究者は生物学的な実験の複雑性を軽視しがちです。この壁を乗り越え、両者が対等なパートナーとして、データと実験結果を迅速にフィードバックし合う「Lab-in-the-loop（ループの中の実験室）」の体制を構築できるかどうかが、組織としての競争力を左右します。中外製薬が経営トップの強いリーダーシップのもとで全社的なDX（デジタル変革）を推進しているのは、こうした組織文化の変革が不可欠であるという認識の表れです。

７．未来の研究と教育への示唆

AI創薬の潮流は、皆様の研究活動や次世代の人材育成にどのような変化を促すのでしょうか。最後に、医療研究者と薬学部教員の皆様にとっての実践的な意味合いを考察します。

研究手法の変化： これからの創薬研究は、研究者のひらめきに基づく「仮説駆動型」のアプローチに加え、AIが膨大なデータから新たな仮説を生成する「データ駆動型」のアプローチが融合した形へと進化していくでしょう。研究者の役割は、単に実験を行うだけでなく、AIと「対話」し、AIが生成した仮説の生物学的妥当性を評価し、検証のための最適な実験をデザインする「AIコラボレーター」へと変化していきます。AIが出した予測を鵜呑みにするのではなく、その限界を理解した上で、自らの専門知識と組み合わせて研究を加速させることが求められます。
求められる新スキルセット： 未来の医療・創薬研究を担う人材には、専門分野の深い知識に加え、データサイエンスの素養が必須となります。プログラミング能力そのものよりも、データ構造を理解し、統計的な思考に基づき、AIが出力した結果を批判的に吟味できる「データリテラシー」が重要です。製薬企業では、すでにデータサイエンティストの採用ニーズが急速に高まっており、研究者自身もこの新しい言語を学ぶ必要に迫られています。
薬学教育の変革： この変化は、薬学教育のあり方にも大きな影響を与えます。令和4年度に改訂された「薬学教育モデル・コア・カリキュラム」では、薬剤師に求められる基本的な資質・能力の一つとして「情報・科学技術を活かす能力」が新たに追加されました。これは、AIやビッグデータを倫理観を持って適切に利活用できる能力の育成も含まれると推察されます。今後の薬学教育では、従来の薬学・生命科学の知識に加え、ケモインフォマティクス、バイオインフォマティクス、マテリアルズインフォマティクス、医療統計学、シミュレーション、因果推論、生成AI、そしてAI倫理といった新しい領域をカリキュラムに体系的に組み込んでいくことが重要になると考えれられます。

８．結論：ハイプから臨床の現実へ ― AI変革における我々の役割

2025年、AI創薬は過度な期待が先行した黎明期を終え、臨床応用という形で着実に成果を生み出し始めると同時に、その技術的・組織的・倫理的な課題と向き合う、より成熟したフェーズへと移行しました。日本は、連合学習プラットフォームの事業化など、世界に誇るべき強みを持っています。

AIは、創薬における万能の解決策（マジックバレット）ではありません。しかし、それは間違いなく、研究開発のあり方を根本から変革し、これまで治療法がなかった疾患に苦しむ患者さんに新しい希望をもたらす可能性を秘めた、最も強力なツールの一つです。

この大きな変革の時代において、医療研究者そして教育者である皆様の役割は計り知れません。AIの可能性を正しく理解し、その限界を見極め、倫理的な配慮のもとで研究や教育に導入していくこと、そして何より、AIにはできない、生命への深い洞察と倫理観に基づいた最終的な判断を下すこと、さらに、これらのことに主体的な担い手として関わっていくことこそが、AI創薬を持続可能で真に患者さんのためになる技術へと進化させる鍵となると考えられます。

免責事項

本記事は、AI創薬に関する情報提供を目的として作成されており、2025年8月時点の公開情報に基づいています。内容の正確性については万全を期しておりますが、その完全性や最新性を保証するものではありません。本記事の情報を利用したことによって生じたいかなる損害についても、当方は一切の責任を負わないものとします。また、本記事は医学的、投資的、法的な助言に代わるものではなく、最終的な判断はご自身の責任において行ってください。

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