マテリアルズ・インフォマティクスが創薬DXを革新する──分子設計とAIの融合による次世代医薬品研究の可能性
新薬を一つ世に送り出すためには、10年以上の歳月と1000億円を超える莫大なコストがかかると言われています。この途方もない道のりは、基礎研究における無数の候補物質の探索から始まり、非臨床試験、そして複数のフェーズにわたる臨床試験と、数えきれないほどの試行錯誤の連続です。医療の最前線に立つ研究者や教育者の皆様であれば、このプロセスの困難さを誰よりもご存知のことでしょう。もし、この時間とコストを劇的に短縮できるとしたら、どれだけの患者さんを救えるでしょうか？
この大きな壁を打ち破る可能性を秘めた技術として、今、「マテリアルズ・インフォマティクス（Materials Informatics, MI）」が世界中の製薬業界やアカデミアから熱い視線を浴びています。これは、AI（人工知能）をはじめとする情報科学の力を駆使して、新しい材料や物質（マテリアル）の開発を加速させる研究分野です。特に、創薬という「新しい分子（＝マテリアル）を探す旅」において、MIはまさに革命的な変化をもたらそうとしています。この記事では、医療研究者・薬学部教員の皆様に向けて、MIの基本から、その中核をなす「基盤モデル」、そして日本の先進的な取り組みまで、未来の創薬研究の姿を分かりやすく解き明かしていきます。
マテリアルズ・インフォマティクス（MI）という言葉を初めて聞く方もいらっしゃるかもしれませんね。これは「マテリアル（材料）」と「インフォマティクス（情報科学）」を組み合わせた造語です。簡単に言えば、AIを使って物質開発のプロセスを効率化するアプローチ全体を指します。創薬においては、「薬の候補となる新しい分子構造を発見・設計する」ことがこれにあたります。
従来の創薬研究は、研究者の卓越した知識、経験、そして「勘」に頼る部分が大きい世界でした。それはまるで、最高の味を目指して、手当たり次第に食材や調味料の組み合わせを試すシェフのようでした。もちろん、そのアプローチで数々の画期的な薬が生まれてきましたが、成功の裏には膨大な数の失敗実験が存在します。MIは、このスタイルを根本から変えようとしています。過去の膨大な実験データ、論文、化合物データベースなどをAIに学習させ、「次に試すべき最適な分子は何か」「この構造を持つ分子はどのような性質を示すか」を高い精度で予測させるのです。これは、世界中のレシピを学習したAIが、目指す味に最も近い組み合わせを提案してくれるようなもの。MIは、創薬研究を「試行錯誤型」から「データ駆動型」へとシフトさせる、まさにパラダイムシフトが起こりつつあります。
近年、ChatGPTの登場により、AIが非常に自然な文章を生成できることに世界中が驚きました。このChatGPTを支えているのが「基盤モデル（Foundation Model）」と呼ばれる技術です。基盤モデルとは、特定のタスク専用に作られた従来のAIとは異なり、インターネット上のテキストなど、極めて広範で大量のデータを事前に学習させた大規模な汎用AIモデルのことを指します。人間で言えば、特定の専門分野だけを学んだ専門家ではなく、幅広い教養を身につけた博識な人物のような存在です。
この基盤モデルの考え方が、今、創薬研究の世界に大きなインパクトを与えています。化合物の構造を表す文字列（SMILES記法）、タンパク質のアミノ酸配列、遺伝子発現データなど、創薬に関連する多種多様なデータを「言語」と捉え、巨大な基盤モデルに学習させるのです。こうして生命科学の「文脈」を理解したAIは、研究者が解きたい個別の課題（例：「この標的タンパク質に結合する化合物は？」）に対して、わずかな追加学習（これをファインチューニングと言います）を行うだけで、驚くほど高い精度の予測モデルを迅速に構築できます。これは、AIモデル開発の専門家でなくても、生命科学の研究者がAIの恩恵を容易に受けられる「研究の民主化」とも言える時代の到来を意味しています。
基盤モデルが「頭脳」だとしたら、その頭脳を使って実際に新しい分子をデザインしたり、性質を予測したりするための具体的な技術が必要です。ここでは、特に重要な役割を担う代表的なAI技術を、その役割と共に少しだけ覗いてみたいと思います。専門的に聞こえるかもしれませんが、それぞれがユニークな個性を持つ「優秀なアシスタント」だと想像してみてください。
これらの技術が組み合わさることで、AIは単にデータを整理するだけでなく、人間には思いもよらないような新しい分子構造を創造的に「生成」することが可能になると考えられます。
こうした最先端の創薬AI開発において、日本も世界をリードする存在感を示しています。国を挙げた戦略的なプロジェクトや、企業・大学の先進的な取り組みが次々と生まれており、日本の研究力が結集されています。
例えば、理化学研究所では、科学研究に特化した基盤モデル開発プログラム（AGIS）が進行中です。これは、日本のスーパーコンピュータ「富岳」などを活用し、特定科学分野のデータを系統的に学習させた世界トップクラスの基盤モデルを開発しようという壮大な計画です。2025年度末には試験版のリリースが予定されており、日本の研究環境を大きく変える可能性があります。また、日本医療研究開発機構（AMED）は、国内の製薬企業16社が協力する「産学連携による次世代創薬AI開発（DAIIA）」プロジェクトを推進。各社が持つ貴重な実験データを、機密性を保ったまま統合的に学習させる「連合学習」という手法を用いて、強力な創薬AIの開発に取り組んでいます。
企業レベルでも、日本IBM が開発した分子生成AI「MolGX」は、欲しい性質（例：「融点が100度以上で低毒性」）を入力するだけで、条件に合う新しい分子構造を高速で設計できます。このように、日本ではアカデミアと産業界が密に連携し、産官学一体となって「創薬DX（デジタルトランスフォーメーション）」を強力に推し進めているのです。
MIや基盤モデルが拓く未来は非常に明るいものですが、実用化に向けて乗り越えるべき現実的な課題も少なくありません。これらの課題を理解することは、AIを過信せず、賢く使いこなすために不可欠です。
AIの性能は、学習するデータの「量」と「質」に大きく依存します。これは「Garbage In, Garbage Out（ゴミを入れたら、ゴミしか出てこない）」という情報科学の原則そのものです。創薬研究においては、特に高品質な生物活性データや化合物の3D構造データがまだまだ不足しています。また、公的なデータベースには、研究のトレンドによる偏り（特定の疾患やタンパク質にデータが集中するなど）も存在します。偏ったデータで学習したAIは、汎用性に欠ける予測しかできません。プライバシーの問題にも配慮しながら、いかにして質の高いデータを大規模に収集・整備するかは、この分野最大の挑戦です。
AI、特に深層学習をベースにしたモデルは、なぜその結論に至ったのか、判断の根拠を人間が理解するのが難しい場合があります。これを「ブラックボックス問題」と呼びます。創薬プロセスにおいては、開発した薬の作用機序などを規制当局（日本ではPMDA）に科学的に説明する責任があります。AIが「この化合物が効く」と予測しただけでは、承認は得られません。「なぜ効くのか」を説明できる説明可能なAI（XAI: Explainable AI）の技術開発が、実用化に向けた重要な鍵となります。
AIによる予測（インシリコ研究、ドライ研究）がいかに優れていても、最終的には実験室での合成や生物学的評価（ウェット研究）による検証が必須です。しかし、情報科学者と生命科学者の間には、専門用語や文化の違いからコミュニケーションの壁が生まれがちです。AIが立てた仮説を、実験チームが迅速に検証し、その結果をまたAIにフィードバックして予測精度を向上させることが必要で、この「ドライとウェットの連携サイクル」をいかにスムーズに回せるかなど、分野を横断した強固な協力体制の構築が、研究を加速させる上で極めて重要になります。
これまでの課題を乗り越えた先には、どのような未来が待っているのでしょうか。その一つが、AIと実験ロボットが連携する「スマートラボ」の実現です。まず、AIが膨大なデータから有望な新薬候補の仮説を複数立案します。次に、その情報を基に実験ロボットが自動で化合物の合成や活性評価を行い、得られたデータを即座にAIにフィードバックします。その後、AIはその新しいデータから再度学習し、さらに精度の高い仮説を立てる…このサイクルを24時間365日、高速で回すような状況が生まれます。このような「クローズドループ」の実現は、研究開発のスピードを飛躍的に向上させると期待されています。
MIによる創薬プロセスの効率化は、研究者に大きな恩恵をもたらします。単純なスクリーニング作業から解放された研究者は、より創造的で、本質的な問い（「この疾患の根本原因は何か？」など）に集中できるようになります。AIは研究者の仕事を奪うのではなく、その能力を最大限に引き出す強力なパートナーとなるでしょう。そして、この変革がもたらす最大の恩恵を受けるのは、言うまでもなく患者さんです。これまで採算性の問題などで開発が難しかった希少疾患（オーファンドラッグ）や、有効な治療法がなかった難病に対する新薬開発が加速し、世界中の多くの人々に新たな治療の選択肢と希望を届けることができるようになると考えられます。
マテリアルズ・インフォマティクスと基盤モデルは、創薬研究の世界にまさに地殻変動を起こそうとしています。それは単なる効率化やコスト削減という言葉に収まるものではなく、科学的発見のプロセスそのものを変革するパラダイムシフトです。ご紹介したように、解決すべき課題はまだ多く残されていますが、技術の進歩は私たちの想像を上回るスピードで進んでいます。
医療研究者、そして未来の研究者を育てる薬学部教員の皆様にとって、この大きな変化の波は、ご自身の研究を新たなステージへと引き上げる絶好の機会となるかもしれません。AIをブラックボックスとして恐れるのではなく、その能力を理解し、賢く使いこなすことで、これまで誰も到達できなかった科学の未踏領域へと足を踏み入れることができると考えられます。この記事が、皆様にとってAI創薬の最前線を知り、未来の研究を構想するための一助となれば幸いです。
本記事は、執筆時点の情報に基づき作成されていますが、その正確性、完全性、最新性を保証するものではありません。この記事は情報提供のみを目的としており、医学的な助言や専門的な研究判断に代わるものではありません。本記事の情報を利用したことによって生じたいかなる損害についても、筆者および発行元は一切の責任を負いませんので、ご了承ください。
本記事は生成AIを活用して作成しています。内容については十分に精査しておりますが、誤りが含まれる可能性があります。お気づきの点がございましたら、コメントにてご指摘いただけますと幸いです。
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