【2024-2025年版】日本の医薬品承認トレンド徹底解説！バイオ・希少疾患へのシフトが鮮明に

１．はじめに

日々の診療や調剤業務、本当にお疲れ様です。医療技術の進歩は目覚ましく、新しい薬剤が次々と登場していますが、「最近、どんな薬が承認されたのか全体像を把握しきれていない」「バイオ医薬品が増えている気はするが、具体的な数字はどうなっているのか？」と感じている先生方も多いのではないでしょうか。

今回は、2024年4月から2025年11月にかけての日本の医薬品承認動向を独自に分析しました。公開された承認品目リストや動向レポートに基づき、医療現場に直結する重要なトレンドを紐解いていきます。

結論から申し上げますと、この期間は「バイオ医薬品の主流化」と「希少疾患治療の深化」が決定的となった1年半と言えます。

２．承認数の全体像：1年半で116件の新薬・新適応が登場

まず、全体のマクロな数字から見ていきましょう。 2024年4月から2025年11月までの期間において、主要な新医薬品（新有効成分含有医薬品や主要な適応拡大を含む）の承認件数は合計116件に達しました。

この数字自体もさることながら、注目すべきはその中身（質）の変化です。かつて主流であった低分子化合物主体の市場から、抗体医薬や遺伝子治療用製品といった新規モダリティ（創薬技術の種類）への移行が、数字の上でもはっきりと現れています。

特に2024年度から2025年度にかけての変化は劇的です。2025年度後半の予測データでは、承認品目に占めるバイオ医薬品の割合が66.7%に達すると見込まれています。これは、私たちが扱う薬剤の3つに2つがバイオ由来になるという、かつてない時代の到来を意味しています。

３．トレンド①：バイオ医薬品・遺伝子組換え製品の「主流化」

今回の分析で最も衝撃的だったデータが、バイオ医薬品の急増です。

• 2024年度: 約53.5%
• 2025年度（予測）: 66.7%

このように、承認される薬剤の過半数がバイオ医薬品や遺伝子組換え製品で占められるようになりました。

3.1. 現場への影響と背景

この背景には、従来の創薬ターゲットが枯渇し、より複雑な病態生理に介入できる抗体医薬や、細胞治療・遺伝子治療への開発シフトが進んでいることがあります。

具体的には、**バイスペシフィック抗体（二重特異性抗体）**の増加が顕著です。例えば、多発性骨髄腫に対する「エルレフィオ（エルラナタマブ）」や「テクベイリ（テクリスタマブ）」などが承認されています。これらは、T細胞と腫瘍細胞の双方に結合し、免疫系を介してがんを攻撃するメカニズムを持っており、血液がん領域での治療選択肢を大きく広げています。

また、アルツハイマー病治療薬「ケサンラ（ドナネマブ）」のような、疾患修飾薬（DMT）としての抗体医薬の登場も、このトレンドを牽引しています。

４．トレンド②：希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）への重点シフト

もう一つの大きな潮流が、希少疾患（レアディジーズ）への取り組み強化です。

• 2024年度: 36.6%
• 2025年度（予測）: 44.4%

承認品目の4割以上が希少疾病用医薬品指定を受けています。これは、「患者数は少ないが、アンメット・メディカル・ニーズ（未充足の医療ニーズ）が高い疾患」に対して、製薬企業がリソースを集中させていることの現れです。

4.1. 注目される希少疾患治療薬

この期間には、これまで有効な治療法が乏しかった疾患に対する画期的な新薬が登場しました。

• 発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）： 補体因子Bを阻害する経口薬「ファビハルタ（イプタコパン）」が登場し、患者さんのQOL向上への寄与が期待されています。
• 全身型重症筋無力症（gMG）： 胎児性Fc受容体（FcRn）を標的とする「ヒフデュラ（エフガルチギモド アルファ）」や「ニポカリマブ」など、分子標的薬の選択肢が増加しました。

これらは、特定の分子メカニズムをピンポイントで制御する「精密医療（プレシジョン・メディシン）」の具現化と言えます。

５．領域別分析：がん領域と神経領域の進化

治療領域別に見ると、「がん（オンコロジー）」と「中枢神経（CNS）」が二大柱となっています。

5.1. がん領域：遺伝子変異別治療の細分化

がん領域では、「臓器別」から「遺伝子変異別」へのパラダイムシフトがさらに加速しました。

• KRAS G12C変異： 治療が難しいとされていたKRAS変異陽性の非小細胞肺癌や結腸・直腸癌に対し、「ルマケラス（ソトラシプ）」などの阻害剤が適応を広げています。
• NTRK融合遺伝子： 「オータイロ（レポトレクチニブ）」など、臓器横断的に使用できる薬剤の承認が続いています。

5.2. 中枢神経領域：認知症治療の新たな一歩

前述のドナネマブに加え、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する「スピンラザ」の高用量製剤など、神経変性疾患に対する治療介入の深度が増しています。

６．2025年以降の展望と私たちへの影響

ここまで見てきたように、承認される薬剤は「高度化」「複雑化」の一途を辿っています。

今後の展望として、AI・デジタル技術の活用も見逃せません。創薬プロセスでのAI活用はもちろんですが、臨床現場においても、複雑な投与スケジュールや副作用管理（例：CAR-T療法やバイスペシフィック抗体におけるサイトカイン放出症候群の管理）を支援するデジタルツールの重要性が増していくでしょう。

また、高額なバイオ医薬品の増加は、医療経済的な議論をさらに活発化させる可能性があります。私たち医療従事者は、単に薬剤の有効性・安全性を評価するだけでなく、「最適な患者さんに、最適なタイミングで届ける」ためのバイオマーカー検査の実施や、薬剤経済性への理解も求められる時代になっています。

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７．まとめ

2024年から2025年にかけての承認動向は、まさに「医療の質的転換点」を示しています。

1. バイオ医薬品が全体の約67%を占める時代へ
2. 希少疾患治療薬が全体の約44%へ増加
3. がん・神経領域での精密医療の実用化

これらの新しい薬剤を使いこなし、患者さんのベネフィットを最大化するためには、常に最新情報をアップデートし続けることが不可欠です。ファーマAIラボでは、今後も膨大なデータの中から、臨床に役立つエッセンスを抽出してお届けしていきます。

この記事が、先生方の明日の診療の一助となれば幸いです。

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本記事は生成AI (Gemini)を活用して作成しています。内容については十分に精査しておりますが、誤りが含まれる可能性があります。お気づきの点がございましたら、コメントにてご指摘いただけますと幸いです。

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